2024年6月27日，根据中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）的公开信息，铂生卓越生物科技（北京）有限公司自主研发的“艾米迈托赛注射液”，成为全国首款获得NMPA新药上市申请（NDA）正式受理并纳入优先审评品种的干细胞新药（受理号：CXSS2400062）。
这款干细胞药品申请的临床适应症为激素失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。
移植物抗宿主病（GVHD）是由于移植后异体供者移植物中的T淋巴细胞，经受者发动的一系列刺激，极大加强了其对受者抗原的免疫反应，使其受者靶细胞为目标发动细胞毒攻击，其中皮肤、肝及肠道是主要的靶目标。急性移植物抗宿主病的发生率为30%～45%，慢性者发生率低于急性。
间充质干细胞（mesenchymal stromal cells，MSCs）的免疫调节特性为其临床治疗GVHD提供了可能。通过近年来的相关研究反应，MSCs可以通过抑制淋巴细胞的增殖、抑制抗原呈递细胞分化成熟及功能发挥、抑制CTL形成、增加调节性T细胞比例等多种途径发挥免疫调节作用。
最近几年，随着研究者们对间充质干细胞（MSC）的研究不断深入，发现MSC和造血干细胞共移植可以有效降低GVHD的发病率。MSC具有低免疫原性、多向分化潜能，并且取材方便，易于分离、培养、纯化和扩增等优秀特性；使其在干细胞生物学基础研究、 组织工程的应用研究方面，尤其是在免疫调控及促进造血重建方面，具有重要价值。
来源：干细胞与外泌体
