在济视同光与上海市第一人民医院联合举办的CGT疗法学术沙龙上，来自锦天城律师事务所的刘婷婷律师介绍了国务院新颁布的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简称条例），作为构建生物医学新技术监管框架的顶层设计文件，学习和理解该条例对生物医学从业者至关重要，本文特结合刘律师的专业解读向读者介绍该条例的重要内容和意义。
在《条例》颁布前，医学新技术临床应用主要适用《医疗技术临床应用管理办法》，而根据《办法》第47条规定人体器官移植技术、人类辅助生殖技术、细胞治疗技术的监督管理不适用本办法，直接将生物医学新技术排除在适用路径之外。另外的相关文件如
1.《干细胞临床研究管理办法(试行)》第52条规定了按照本办法完成的干细胞临床研究,不得直接进入临床应用。
2.《生物安全法》第四十条规定了和从事生物医学新技术临床研究，应当通过伦理审查，并在具备相应条件的医疗机构内进行；进行人体临床研究操作的，应当由符合相应条件的卫生专业技术人员执行。
3.《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》规定了医疗卫生机构开展的研究者发起的临床研究是指医疗卫生机构开展的，以人(个体或群体)为研究对象(以下称研究参与者)，不以药品、医疗器械(含体外诊断试剂)等产品注册为目的，研究疾病的病因、诊断、治疗、康复、预后、预防、控制及健康维护等的活动。
以上的文件规定都比较模糊或是直接将生物医学新技术排除在适用和临床转化应用的路径之外，因此干细胞/体细胞治疗技术以及其它生物医学新技术的临床研究到临床转化应用亟需明确的监管政策路径来指引。
作为行政法规，《条例》效力高于部门规章，并特别规定了针对生物医学新技术可形成单独监管体系，从行政法规层面构建了针对生物医学新技术临床研究与转化应用的监管框架，确立了临床研究备案制度和临床转化应用许可制度，明确了一系列监管措施。
《条例》调整了生物医学新技术与药品、医疗器械的界定指导原则，使得生物医学新技术得以与《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》中规定的药品、医疗器械区别开来，或可改变实践时对“非上市药品或医疗器械不能开展IIT临床研究”的理解方式和认知现状，使得生物医学新技术在开展IIT临床研究时更加合规。
根据《条例》的规定，生物医学新技术临床研究与IIT之间存在明显的差异
1.属于医学新技术：以对健康状态作出判断或者预防治疗疾病、促进健康为目的，运用生物学原理，作用于人体体细胞、分子水平，在
2.属于规定活动：以规定方式进行生物医学新技术试验，以判断其安全性、有效性，明确其适用范围、操作流程、技术要点等的活动
1. 由机构(“临床研究发起机构”)发起,临床研究发起机构应当是在我国境内依法成立的法人
2.必须在规定临床研究机构实施(更严格的条件)，参与机构同样需要具备条件
3.应当确定项目负责人，项目负责人应当具备执业医师资格和高级职称、并以临床研究机构为主要执业机构等资质与要求
4.其他参与生物医学新技术临床研究的人员应当具备相应的资格、专业知识、经验和能力，作用于人体的操作应当由具备相应资格的卫生专业技术人员实施
备案+实施过程动态调整(暂停/终止)+报告制(定期报告+特殊报告)
《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》
范围更广：医疗卫生机构开展的，以人(个体或群体)为研究对象(以下称研究参与者)，不以药品、医疗器械(含体外诊断试剂)等产品注册为目的，研究疾病的病因、诊断、治疗、康复、预后、预防、控制及健康维护等的活动
2.干预性临床研究需要医疗卫生机构具备三级资质，允许其他参与干预性研究
3.主要研究者，原则上主要研究者须具备相应的医师执业资格
③监管方式上
立项+在国家医学研究登记备案信息系统(以下简称系统)按要求上传临床研究的有关信息
建立了生物医学新技术从临床研究到转化应用的大体框架
• 临床研究发起机构/临床研究机构均需符合条件，涉及外方单位还需遵守人类遗传资源管理要求
• 临床研究伦理委员会负责评估发生严重不良反应的临床研究是否继续实施
• 分过错承担临床研究实施过程中的发生受试者健康损害的治疗费用
• 定期报告临床研究实施情况，及时报告规定终止情形和严重不良反应等
• 由临床研究发起机构提出申请，国家卫健委负责受理和审批
• 通过报告制度动态监测临床研究/转化应用的实施情况
• 监管常态化：县级以上卫生健康部门有监督检查职责等
明确了违反条例的行为范畴和处罚方式
其中《条例》针对禁止技术进行了着重强调，违法运用这些技术的机构将面临巨额罚款和吊销医疗机构执业许可证等处罚，并对负有责任的领导人员和直接责任人员也有相应的处罚方式。
强调了临床研究机构的责任
1.严格准入资质的标准
• 机构：三级甲等+学术委员会和伦理委员会+相适应的资质和人员• 项目负责人：执业医师+高级职称+良好执业资质和能力+主要执业机构
• 其他参与人员：相应的资格、专业知识、经验和能力 要求机构要开展学术审查、伦理审查，并在个工作日内向国务院卫生健康部门备案，此外当临床研究实质变更时需经学术审查、伦理审查，并在5个工作日内办理变更备案。 • 取得知情同意，如实告知内容和权益，披露风险，不得施加不正当的影响，变更需要重新获取知情同意• 其他机构提供技术支持，提供人体细胞、组织、器官等生物样本，或者协助招募受试者的，应当告知临床研究的目的、方案、备案情况和生物样本的用途• 由有资质的人员进行涉及人体的操作，使用合规的药品、医疗器械
• 承担治疗责任，费用按照过错分担，无过错则由发起机构承担• 定期报告：按规定执行报告实施情况
(1)发现生物医学新技术的安全性、有效性存在重大问题；
• 针对发生严重不良反应的终止或继续实施报告：5个工作日
• 结束报告：按照规定报告临床研究实施情况、研究结果和临床转化应用建议• 负责采取措施预防控制和处置相关风险，按规定实施临床研究
• 按照规定要求记录临床研究实施情况、留存原始材料• 保障发起机构对临床研究重大风险情形及针对发生严重不良反应终止或继续实施情形的知情权，且发生重大风险情形及时终止义务和发生严重不良反应的暂停义务放松了临床研究的事前监管，但严格了临床研究的中期和后续监管
据《条例》第十条规定：
临床研究发起机构应当确保拟开展临床研究的生物医学新技术已经非临床研究证明安全、有效。
据《条例》第十六条规定：
进行生物医学新技术临床研究备案，应当提交下列资料：
（三）临床研究工作基础（包括科学文献总结、非临床研究报告等）；
（五）临床研究可能产生的风险及其预防控制措施和应急处置预案；
此外，在临床转化应用时，《条例》规定临床研究机构同样需要提交：
（二）生物医学新技术的适用范围、可能出现的不良反应和禁忌；
（三）应用生物医学新技术的医疗机构、卫生专业技术人员需要具备的条 件；
• 临床研究机构负责采取措施预防控制和处置相关风险，按规定实施临床研究；
• 对于实施中的已备案项目，规定了临床研究机构的终止义务，当出现规定的重大风险等情形或者严重不良反应时，临床研究机构负有暂停、终止、报告等义务；
• 实施对已备案项目的评估工作机制并根据评估结果要求临床研究机构暂停临床研究、变更临床研究方案或终止临床研究； • 应用相关技术的医疗机构和卫生专业技术人员应当具备的条件以及临床应用操作规范，由国家卫健委公布； • 建立和实施再评估制度，针对发生规定情形的经批准临床转化应用的生物医学新技术，再评估其安全性和有效性。 1.在生物医学新技术临床研究备案中提供虚假资料或者采用其他欺骗手段的处罚 2.未按照要求暂停、终止生物医学新技术临床研究或变更临床研究方案的处罚
5.申请生物医学新技术临床转化应用许可时提供虚假资料或者采用其他欺骗手段
1.针对临床研究机构向国务院卫生健康部门提交的申请的审查工作规范有待明确。 2.专业机构评估临床转化应用的技术、伦理等是否安全、有效，且符合伦理原则的规则有待明确。 3.后续是否额外准入条件有待关注和明确：针对开展临床转化应用的医疗机构准入要求，《生物医学新技术条例》未额外明确设置准入条件(如审批、备案等)，仅要求具备国务院卫生健康部门规定的条件和按照临床应用操作规范开展，是否会有其他准入条件有待后续配套规定 4.临床研究发起机构和临床研究机构的成果归属等权益如何划分保护有待明确。 1.据总则第五条规定应当要：尊重受试者意愿、维护受试者尊严、保护受试者合法权益
临床研究机构实施生物医学新技术临床研究，应当取得受试者的书面知情同意。受试者为无民事行为能力人或者限制民事行为能力人的，应当依法取得其监护人的书面知情同意。
临床研究机构应当以受试者或者其监护人容易理解的方式告知其临床研究的目的、方案，披露可能产生的风险，并告知受试者享有的权益。临床研究机构不得以欺骗、胁迫或者利诱方式取得受试者或者其监护人的同意。
3.《条例》规定要将临床研究结束后对受试者进行随访监测规定为临床研究机构的一项义务。
4.针对未依照规定取得受试者或其监护人书面知情同意便实施临床研究的情形，《条例》规定将对个人和机构实行“双罚”。
➢ 针对临床研究机构，会被责令停止生物医学新技术临床研究，处10-50万元罚款；➢ 针对负有责任的领导人员和直接责任人员，会被(1)依法给予处分；(2)处1-3万元罚款；(3)2年内禁止其从事生物医学新技术临床研究等法律责任；
➢ 针对有关医务人员，将面临责令暂停6个月以上1年以下执业活动直至由原执业注册部门吊销执业证书等法律责任。
1.优先审查审批：对治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病以及公共卫生方面急需的生物医学新技术的临床转化应用申请，国务院卫生健康部门明确予以优先审查审批。
2.紧急应用制度：在发生特别重大突发公共卫生事件或其他严重威胁公众健康的紧急事件的情形时，若获益大于风险，则可允许在一定范围和期限内紧急应用正在开展临床研究的生物医学新技术。（若要真正走向临床转化应用仍需对应机构继续开展相应临床研究及申请临床转化应用）
3.再评估制度：当出现如下情况时：(1)根据科学研究的发展，对该技术的安全性、有效性有认识上的改变；(2)临床应用过程中发生严重不良反应或者出现不可控制的风险；(3)国务院卫生健康部门规定的其他情形。需面临再评估，在再评估期间暂停临床应用该技术，根据再评估结果技术可能会遭到禁止应用。
当前《条例》仅存在两条原则性规定：临床研究不得向受试者收取与生物医学新技术临床研究有关的费用；医疗机构开展临床应用可以按照规定收取费用。具体收费标准还没有明确规定。
针对违规向受试者收取临床研究有关费用的行为，会面临被县级以上市场监督管理部门责令退还，处违法收取的费用5倍以下罚款；情节严重的，将会面临责令停业整顿等法律责任。
三、临床转化应用收费具体收费标准及执行规则仍有待明确
就临床转化应用收费而言，《生物医学新技术条例》未明确该等费用的核准或者备案相关主体和具体流程，并且具体收费标准及执行规则仍有待明确。
若相关新技术的技术原理或适应症相同时，其是否会被归为同一技术，进而导致在一个相对的时间段中，只能有一个新技术可依据规定获批进行临床转化应用，导致其它技术不再符合《条例》规定的“在我国境内尚未应用于临床”条件。
五、由其他机构提供协助情形下的告知义务细节有待澄清
未明确具体的对象：临床研究机构需要其它机构为其实施生物医学新技术临床研究提供技术支持，提供人体细胞、组织、器官等生物样本，或协助招募受试者的，“应当告知临床研究的目的、方案、备案情况和生物样本的用途”
若未履行该告知义务，临床研究机构将面临责令改正的行政处罚后果，情节严重的还会面临停止临床研究以及负有责任的领导人员和直接责任人员被给予处分的法律后果。
其中“应当告知”对象的具体所指有待主管部门的进一步澄清，否则可能导致临床研究机构未履行告知义务而受处罚的结果。
