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管线三:iPSC-RPC移植治疗视网膜色素变性
对应症状 视网膜色素变性作为人类一种慢性致盲性疾病,临床发病率为1/4000,治疗的效果和预后都很差,最终可导致患者失明。视网膜色素变性(Retinitis Pigmentosa,RP)的病理特征主要为光感受器细胞进行性变性。 视网膜组织学外观:健康⼈(左)和处于疾病中期的RP患者的视网膜 治疗原理 移植多能干细胞来源的RPC保护RP患者视网膜的结构和功能 RP大鼠模型实验效果 管线进度
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管线二:iPSC-CEC移植治疗大疱性角膜炎
对应症状 角膜上皮水肿,失去光泽,其中有一个或数个大疱隆起(大都达数毫米),疱内充满略显混浊的液体,由于瞬目时与眼睑相互摩擦,大疱可发生破裂。此时,因角膜神经暴露,故患者出现疼痛、羞明、流泪等严重刺激症状。破裂的大疱形成上皮缺损或卷丝,大疱可反复出现,反复破裂,最终以血管长入形成变性血管翳而告终。 治疗原理 诱导人iPS细胞分化成角膜内皮细胞 诱导人iPS细胞分化成角膜内皮细胞的过程中,细胞形态发生的变化 管线进度
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管线一:iPSC-RPEC移植疗法治疗干性AMD
对应症状 年龄相关性黄斑变性(AMD):RPE细胞发生衰老性功能下降或丧失,进而引起视网膜感光细胞的萎缩或凋亡,最终导致视觉功能丧失。AMD的全球发病率约3%,国内患者约7200万。 干性AMD:占AMD患病总数的85%-90%,晚期临床表现为眼睛后极部视网膜和脉络膜的地图样萎缩(Geographic atrophy, GA)。 治疗原理 RPE细胞:神经视网膜和脉络膜血管之间的单层细胞,细胞之间依靠紧密连接保持形态,具有屏障功能,吞噬功能,神经保护和营养的功能。 从黄斑变性的致病机理出发(RP…